ศ.ดร.นพ.ประสิทธิ์ วัฒนาภา ประธานมูลนิธิโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง กล่าวว่า โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงชนิด Spinal Muscular Atrophy หรือ SMA ในเด็ก เป็นโรคหายากทางพันธุกรรม ยังไม่เป็นที่รู้จักมากนักในประเทศไทย แต่กลับส่งผลกระทบต่อชีวิตของผู้ป่วยและครอบครัวเป็นอย่างมาก เนื่องจากเป็นโรคทางพันธุกรรมที่มีอัตราการเสียชีวิตในเด็กทารกจนถึงเด็กวัยเรียนมากที่สุด